(健康時報記者 趙萌萌)10月22日,，國家藥監(jiān)局藥品審評中心最新公示顯示，諾華在中國遞交的OAV101注射液(Zolgensma)的臨床試驗申請已獲得受理,。Zolgensma為全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法,，定價212.5萬美元(折合人民幣約1358萬元)，也被稱為“史上最貴藥物”,。目前Zolgensma已在40多個國家獲批,。

健康時報記者根據美國藥品價格跟蹤網站GoodRx數據盤點了2021年全球最貴藥物10款藥物。

1,、 Zolgensma

Zolgensma于2019年5月獲FDA批準,，用于治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥，定價212.5萬美元,，不過Zolgensma只需注射一次即可,。目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區(qū)獲批，2020年實現9.2億美元銷售收入,，漲幅達到150%。2020年5月,，Zolgensma被納入日本醫(yī)保,，患者只需支付30%費用，今年3月Zolgensma被納入英國國家醫(yī)療服務體系,。

2,、Zokinvy

Eiger的Zokinvy于2020年11月獲FDA批準上市，是一種首創(chuàng)的,、口服法尼基轉移酶抑制劑(FTI),，用于治療早衰癥和早衰樣核纖層蛋白病，也是首個獲批用于治療HGPS的藥物,。Zokinvy是榜單的新增成員,，年度使用費約為103.2萬美元，為提高患者的支付能力,，Eiger實施了ONECARE計劃,，可以為患者提供保險和財務支持,。

3、Danyelza

紐約Y-mAbs制藥公司的Danyelza于2020年11月獲FDA加速批準上市,，用于治療骨骼或骨髓神經母細胞瘤的小兒和成年患者,。Danyelza同樣也是該榜單的新晉成員，每瓶價格為20368美元,，年度使用費約為97.8萬美元,。目前，與Danyelza相同靶點和適應癥的EUSA Pharma的迪妥昔單抗已于2017年獲EMA批準上市,，其在2020年的銷售額突破1億美元,。在國內，2020 年1月EUSA與百濟神州就該藥在大中華地區(qū)達成獨家開發(fā)和商業(yè)化協議,。

4,、Myalept

由Amryt研發(fā)的Myalept于2014年2月獲得FDA批準上市，用于治療全身性脂肪分布異常的全身性脂肪營養(yǎng)不良患者的瘦素缺乏癥,。Myalept是首個獲批用于治療該罕見疾病的藥物,，也是控制該病的唯一治療方法?；谄錈o可替代性,，Myalept價格上漲，從原先得每月的71306美元增加到今年2月得74159美元,，年度使用費達到88.99萬美元,。

5、Luxturna

Spark的基因療法Luxturna于2017年底獲得FDA批準上市,，用于治療 REP65 基因突變引起的遺傳進行性視網膜疾病,。Luxturna是全球首款治療眼科疾病的基因療法，以AAV為載體,，將正常的RPE65基因直接遞送到視網膜細胞中,，使視網膜細胞重新獲得合成全反式規(guī)黃酯異構酶的能力，患者只需單次注射一支可即可達到治療的效果,。Luxturna的每支價格42.5萬美元,，雙眼治療費85萬美元。不過,，近年來針對遺傳性視網膜營養(yǎng)不良相關藥物的研發(fā)正在增加,，已有多款處于臨床后期。

6,、Folotyn

Allos Therapeutics研發(fā)的Folotyn于2009年9月獲FDA批準上市,，用于治療難治性/復發(fā)性外周T細胞淋巴瘤患者，也是首個用于治療PTCL的二氫葉酸還原酶抑制劑,。Folotyn每瓶標價5880美元,，年度使用費為79.38萬美元,。2020年8月，Folotyn在中國獲批,，成為繼西達本胺后國內上市的第2款外周T細胞淋巴瘤新藥,。

7 、Brineura

BioMarin的First-in-class酶替代療法Brineura于2017年4月獲FDA批準上市,，用于治療晚期嬰兒神經元類神經脂類融合蛋白2型Batten病,。治療中需通過特殊手術植入儲存器和導管將Brineura輸送至患者腦脊髓液達到治療的目的。由于缺少市場競爭,，今年1月Brineura的價格再次調高,，增長2.14%至28090美元，其年度花費也因此達到了約73萬美元,。

8,、Blincyto

安進的Blincyto于2014年12月獲FDA批準上市，用于治療費城染色體陰性前體B細胞急性淋巴細胞白血病患者,。Blincyto是全球首個也是唯一一個獲批的CD19-CD3雙特異性T細胞銜接免疫療法,，采用周期給藥，在每個階段,，患者需要使用不同數量的藥物,，但通常每年需要使用約168瓶。今年1月,，Blincyto的定價上漲5.89%,，達到每瓶4242美元，每年花費達到71.26萬美元,。

9 ,、Ravicti

Horizon Pharma的Ravicti于2018年12月獲FDA批準上市，用于不能單用飲食蛋白限制和/或補充劑治療的UCD成人和兒童患者的長期管理,。對比此前的苯丁酸鈉,，Ravicti提高了脂溶性，且為無氣味,、無味道的油狀液體,，在感官體驗和劑量方面都具有較好的優(yōu)勢,。2021年1月,，Ravicti的標價上漲4.8%，至每瓶5273美元,，年度使用費達69.59萬美元,。

10、Soliris

Alexion的Soliris于2007年3月獲得FDA批準上市,，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH),，隨后又被批準用于非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS),。Soliris為首創(chuàng)的補體抑制劑，其給藥方案可能根據患者的年齡和的疾病而不同,，但大多數患者需要每2周1200毫克的維持劑量,，年度使用費約為67.83萬美元。