7月17日,，中國國家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示,，神州細(xì)胞注射用重組人凝血因子VIII(SCT800)上市申請(qǐng)已更新為“在審批”。這意味著，首個(gè)中國國產(chǎn)重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品有望近期在中國獲批上市,。根據(jù)公開資料,，該產(chǎn)品此項(xiàng)上市申請(qǐng)針對(duì)適應(yīng)癥為：適用于青少年及成人血友病A(先天性凝血因子VIII缺乏癥)患者出血的控制和預(yù)防。

血友病患者被稱為“玻璃人”,，一碰就碎,，“小擦傷”可能就會(huì)導(dǎo)致危及生命的出血，嚴(yán)重的通常肌肉和關(guān)節(jié)會(huì)自發(fā)流血,，造成關(guān)節(jié)永久性損傷,。根據(jù)智研咨詢發(fā)布的《2020年中國血友病發(fā)病率、患病人數(shù),、治療滲透率及血友病藥物市場(chǎng)規(guī)模分析預(yù)測(cè)》,，在中國，血友病患者按照發(fā)病率推測(cè)達(dá)14萬人,。

據(jù)世界血友病聯(lián)盟(WFH)數(shù)據(jù)顯示,，“每1000人中就有1人患有出血性疾病，但有75%的患者無法得到有效治療”,。

按發(fā)病機(jī)制,，分為血友病A及血友病B，其中血友病A約占總患病人數(shù)的85%,。凝血因子VIII是血友病A的主要治療藥物,，按來源分為血源性人凝血因子VIII和重組人凝血因子VIII，基于輸入性感染等安全性方面的考慮,，重組人凝血因子VIII在眾多國家已成為治療血友病的首選,。

SCT800為神州細(xì)胞研發(fā)的、工藝和制劑均不含白蛋白的第三代重組凝血因子Ⅷ產(chǎn)品,，擬用于治療血友病A,。據(jù)悉，該產(chǎn)品的核心優(yōu)勢(shì)在于高產(chǎn)能和高穩(wěn)定性,。神州細(xì)胞官網(wǎng)信息顯示,，目前SCT800已完成≥12歲血友病A患者的3期按需治療研究，并正在進(jìn)行≥12歲血友病A患者的3期預(yù)防治療研究,，同時(shí)針對(duì)<12歲血友病A患者的3期預(yù)防治療研究也已啟動(dòng),。

由于治療血友病的凝血因子價(jià)格昂貴，一個(gè)體重20公斤的孩子每年的治療費(fèi)用達(dá)5萬～20萬元,，如果體重加重費(fèi)用就更高,。此前，公司創(chuàng)始人謝良志博士表示,，該藥一旦上市,，不僅將完全滿足國內(nèi)所需,，還完全可以滿足全球任何國家患者的用藥需求，大幅度提高患者的用藥量并降低患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),。趙萌萌整理