“記得2018年剛確診時聽醫(yī)生說按以過往經(jīng)驗,，若不規(guī)范治療可能十年左右癱瘓,，最大夢想是‘可以好好走路’”。

當獲知5月14日,，渤健公司的氨吡啶緩釋片獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準,，用于改善多發(fā)性硬化(MS)合并步行障礙(EDSS評分4-7分)成年患者的步行能力時，“罕見病友臨行疾呼MS您獻血我捐書”管理者,、復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化患者史成橋立即將該信息轉(zhuǎn)發(fā)到其病友群,。

氨吡啶緩釋片是中國首個獲批的能夠改善MS成人患者步行能力的治療方法。而對于史成橋來說,，他并不陌生,。兩年前，他就找到時稱‘達伐吡啶’(dalfampridine)的FDA公示英文說明書,，當時還找不到中文版,，就翻譯成中文并分享病友群，很多有行走困難的病友患者都渴望氨吡啶,，甚至并不在適應(yīng)癥的‘脫髓鞘性脊髓炎’患者都愿買回以身試藥,。

MS是一種累及中樞神經(jīng)系統(tǒng)的終身性、進展性的自身免疫疾病,，中樞神經(jīng)系統(tǒng)受累逐漸引起肢體殘疾,，并損害運動、視覺和認知等神經(jīng)系統(tǒng)功能,。MS患者可出現(xiàn)廣泛多樣的神經(jīng)功能缺損,，包括步行能力障礙、疲乏,、痙攣狀態(tài),、共濟失調(diào)、疼痛,、震顫和無力,。由于步行需要對運動、感覺,、視覺,、小腦和前庭功能系統(tǒng)進行有效協(xié)調(diào)，因此步行能力障礙是MS的一個關(guān)鍵不良特征。

氨吡啶緩釋片是2018年11月1日第一批臨床急需境外新藥名單(15號‘Dalfampridine’),，2020年4月29日列入第二十七批仿制藥參比制劑目錄(時稱‘達伐吡啶緩釋片’),。2021年1月20日其新藥上市申請被國家藥品監(jiān)督管理局受理，2021年4月被納入了優(yōu)先審評審批程序,。

史成橋說,，“這次氨吡啶(達伐吡啶)從申請到獲批不足四個月，感到藥監(jiān)局對改善MS病友行走困難,、緩解因病致殘問題的決心,！大部分病友也期待，已收審的多家中國本土生產(chǎn)特立氟胺,、富馬酸二甲酯,、芬戈莫德、達伐吡啶等多發(fā)性硬化藥物能盡早獲批上市,，給患者更多用藥選擇,，減輕患者負擔(dān)。”

談及以后的治療,，史成橋向健康時報記者表示,，早期癥狀并不嚴重，國際公認的正規(guī)治療經(jīng)濟毒性(昂貴的藥物價格給患者和家庭帶來的經(jīng)濟負擔(dān)和心理壓力)較大,，大部分地區(qū)藥不進醫(yī)院,、醫(yī)保不支付門診用藥，用藥買藥依然不便,。

除了用藥難題外,，史成橋呼吁，患者能夠每半年參加一次免費磁共振科研,，觀察自己大腦的實際病變情況,，盡量選用有效的藥物，不要耽誤最佳治療時機,。目前,，國人做磁共振篩查和隨訪的概念較弱，而且經(jīng)濟負擔(dān)也比較大,。未來希望更多公立三甲醫(yī)院可以配置更多3T或者7T的磁共振設(shè)備,，可以有免費或者有優(yōu)惠的磁共振科研，患者參加科研當做隨訪檢查,，既可以留下寶貴的大腦變化的數(shù)據(jù),，也能夠給患者節(jié)省很大一筆治療費用。

參考資料：

①《優(yōu)質(zhì)服務(wù)提速臨床急需境外藥品進口通關(guān) 創(chuàng)新突破 為企業(yè)提供優(yōu)質(zhì)服務(wù)》日期：2019-04-09 11:22,，來源，北京市藥品監(jiān)督管理局

②《渤健藥物氨吡啶緩釋片獲批用于改善多發(fā)性硬化成年患者的步行能力 》2021年5月14日渤健生物,，Biogen-112467-052021

③③國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布仿制藥參比制劑目錄(第二十七批)的通告(2020年第30號)

（運營：孫歡）